NewAmsterdam Pharma Company N.V. (Nasdaq: NAMS o “NewAmsterdam” o la “Società”), azienda biofarmaceutica che si occupa di sviluppo clinico in fase avanzata di farmaci orali, diversi dalle statine, per pazienti a rischio di malattie cardiovascolari (“CVD”) con elevati livelli di colesterolo LDL, lipoproteine a bassa densità (“LDL-C”), per i quali le terapie esistenti non sono sufficientemente efficaci o ben tollerate, insieme al Gruppo Menarini (“ Menarini”), suo partner, ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per Ubeslo® (obicetrapib 10 mg in monoterapia) ed Evlarco® (associazione a dose fissa di 10 mg di obicetrapib più 10 mg di ezetimibe) per il trattamento di pazienti con ipercolesterolemia primaria sia eterozigote familiare (“HeFH”) che non familiare o dislipidemia mista, sancendo la prima approvazione regolatoria di obicetrapib al mondo.
“L’approvazione di Ubeslo ed Evlarco da parte della Commissione Europea rappresenta un traguardo fondamentale per NewAmsterdam, costituendo la prima approvazione regolatoria a livello globale di obicetrapib, una nuova terapia orale, e convalida anni di lavoro dedicati a offrire una potenziale nuova opzione terapeutica ai pazienti che non riescono a raggiungere i livelli raccomandati di LDL-C nonostante le terapie finora disponibili”, ha dichiarato il Dott. Michael Davidson, M.D., Chief Executive Officer di NewAmsterdam Pharma. “Questa approvazione di un farmaco, primo della sua classe, riflette la solidità delle evidenze cliniche a sostegno di obicetrapib, la dedizione del nostro team e dei nostri partner e il nostro impegno nel far fronte a uno dei più grandi bisogni medici insoddisfatti nella medicina cardiovascolare. Insieme a Menarini, non vediamo l’ora di rendere Ubeslo ed Evlarco disponibili ai pazienti in tutta Europa e, a partire da questo importante traguardo, portare avanti la nostra visione di rendere obicetrapib accessibile ai pazienti di tutto il mondo.”
L’approvazione della Commissione Europea fa seguito al parere positivo adottato dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ed è supportata dai dati del programma completo di sviluppo clinico di NewAmsterdam di obicetrapib, che include gli studi di Fase 3 BROADWAY, BROOKLYN e TANDEM, che hanno dimostrato riduzioni statisticamente significative del LDL-C fino al 40% con obicetrapib in monoterapia rispetto al placebo e di circa il 50% con obicetrapib in combinazione con ezetimibe rispetto al placebo, con un profilo di tollerabilità comparabile al placebo. NewAmsterdam e Menarini continuano a far avanzare lo sviluppo clinico di obicetrapib attraverso diversi studi di Fase 3 in corso, tra cui PREVAIL, uno studio sugli eventi cardiovascolari, oltre agli studi REMBRANDT e RUBENS.
“Questa approvazione rappresenta un importante passo in avanti per i pazienti in Europa che richiedono un’ulteriore riduzione del LDL-C nonostante le terapie disponibili”, ha dichiarato Elcin Barker Ergun, Chief Executive Officer del Gruppo Menarini. “Siamo orgogliosi di raggiungere questo significativo traguardo al fianco di NewAmsterdam e intendiamo valorizzare la nostra ben consolidata struttura commerciale e la nostra profonda competenza in ambito cardiovascolare per mettere Ubeslo ed Evlarco a disposizione degli operatori sanitari e dei pazienti idonei in tutta Europa”.
In base all’accordo di licenza tra le parti, Menarini detiene i diritti commerciali esclusivi per obicetrapib in Europa ed è responsabile delle interazioni con le autorità regolatorie e delle attività di commercializzazione in tutta la regione. NewAmsterdam ha diritto a royalty in percentuale sulle vendite nette nel territorio Menarini, scaglionate su base progressiva da un minimo a due cifre ad una quota intorno al 25%, oltre ad un ulteriore importo di 833 milioni di euro al raggiungimento di vari traguardi clinici, regolatori e commerciali.
Per tutti i dettagli sulle indicazioni approvate, le controindicazioni, le avvertenze e le precauzioni, si prega di fare riferimento al Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), che sarà reso disponibile sul sito dell’EMA ai seguenti indirizzi:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ubeslo
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/evlarco
Informazioni su Obicetrapib
Obicetrapib è un nuovo inibitore della proteina che trasferisce gli esteri del colesterolo (CETP), orale e a basso dosaggio, che NewAmsterdam sta sviluppando per superare i limiti degli attuali trattamenti ipolipemizzanti per ridurre il LDL-C. In ciascuno degli studi di Fase 2 della Società, ROSE2, TULIP, ROSE e OCEAN, così come negli studi di Fase 3 BROOKLYN, BROADWAY e TANDEM, che valutano obicetrapib in monoterapia o in terapia di combinazione, si è osservata una riduzione statisticamente significativa del LDL-C associata a un profilo di effetti collaterali simile a quello del placebo. Nel marzo 2022 NewAmsterdam ha avviato uno studio di Fase 3 sugli eventi cardiovascolari, lo studio PREVAIL, che è stato disegnato per valutare la capacità di obicetrapib di ridurre l’incidenza degli eventi avversi cardiovascolari maggiori (MACE). NewAmsterdam ha completato l’arruolamento dello studio PREVAIL nell’aprile 2024, randomizzando oltre 9.500 pazienti. I diritti commerciali di obicetrapib in Europa, sia in monoterapia che come parte di un’associazione a dose fissa con ezetimibe, sono stati concessi in esclusiva al Gruppo Menarini, azienda italiana leader a livello internazionale nel settore dei prodotti farmaceutici e diagnostici.
Informazioni sulle malattie cardiovascolari
Le malattie cardiovascolari rimangono la principale causa di morte a livello globale nonostante la disponibilità di terapie ipolipemizzanti (“LLTs”). Entro il 2050 si prevede che oltre 184 milioni di adulti negli Stati Uniti saranno affetti da CVD e ipertensione, tra cui 27 milioni con cardiopatia coronarica e 19 milioni con ictus. Negli Stati Uniti, dal 2019 al 2022, i tassi di mortalità per CVD standardizzati per età sono aumentati del 9%, invertendo il trend osservato dal 2010 e vanificando quasi un decennio di progressi. Nonostante la disponibilità di statine ad alta intensità e di LLT diversi dalle statine, il raggiungimento dei livelli target di C-LDL rimane basso, contribuendo al rischio cardiovascolare residuo ed evidenziando un significativo bisogno clinico di regimi terapeutici migliori. Anche a fronte di 269 milioni di prescrizioni di LLT effettuate negli ultimi 12 mesi, 30 milioni di adulti statunitensi non trattati adeguatamente non hanno raggiunto il target di C-LDL in base al proprio livello di rischio, di cui 13 milioni affetti da ASCVD (malattia cardiovascolare aterosclerotica). Meno di 1 paziente su 4 con ASCVD raggiunge un target di C-LDL inferiore a 70 mg/dL e solo il 10% dei pazienti con ASCVD ad altissimo rischio raggiunge il suo obiettivo sotto ai 55 mg/dL. Oltre ai 30 milioni di adulti statunitensi sotto-trattati, vi sono 10 milioni di pazienti con diagnosi di elevati livelli di C-LDL che non assumono alcun LLT, comprese le statine. Oltre al C-LDL, entrano in gioco ulteriori fattori, quali lo stile di vita, l’uso di tabacco e l’obesità, oltre a infiammazione, trombosi, livelli di trigliceridi, livelli elevati di Lp(a) e diabete di tipo 2.