Diagnosi precoce e la cura delle malformazioni congenite: OMS sollecita intensificazione dello screening neonatale
L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) invita oggi i Paesi ad ampliare lo screening neonatale per le malformazioni congenite, sottolineando come la diagnosi e il trattamento precoci possano salvare vite umane…
Prima volta al mondo: completata con successo la prima sperimentazione di fase 3 della terapia CRISPR in vivo
I ricercatori dell’Amsterdam UMC, in collaborazione con altri ospedali, hanno completato con successo il primo studio di Fase 3 su una terapia CRISPR in vivo. In questo studio di Fase…
Tumori cerebrali rari: glioma IDH-mutato, nasce in Piemonte il nuovo modello di presa in carico
Una rivoluzione che parte dalla cura farmacologica e continua con il modello della presa in carico dei pazienti: una nuova terapia mirata, vorasidenib, già disponibile in Europa e per la…
Tumore ovarico: Strategie terapeutiche e preservazione della fertilità delle pazienti più giovani
Comprendere quali siano i fattori che influenzano la prognosi di tumori ovarici rarissimi e aggressivi, migliorare la possibilità di guarigione anche nei casi avanzati e preservare, quando possibile, la fertilità…
Epigenetica identifica le forme di mielodisplasia destinate a progredire in leucemia mieloide acuta
I risultati pubblicati sull’autorevole rivista Blood segnano un importante progresso per la cura delle mielodisplasie, tumori rari del midollo osseo, che in alcuni pazienti possono evolvere in leucemia mieloide acuta,…
Mesotelioma e immunoterapia: profili molecolari predicola la risposta al trattamento. Studio Fondazione NIBIT
Capire in anticipo quali pazienti con mesotelioma pleurico potranno trarre beneficio dall’immunoterapia è una delle principali sfide cliniche di oggi. I risultati di uno studio del Programma AIRC “5 per…
Sindrome di Rett: uno studio italiano indica nuove strade per la terapia genica
Una scoperta tutta italiana chiarisce il ruolo del gene della sindrome di Rett, malattia del neurosviluppo che colpisce soprattutto le bambine causata dalla perdita di funzione del gene MECP2. Per…
MALATTIA DI HUNTINGTON, AL VIA CAMPAGNA ‘OGNI GESTO CONTA’
Prenderà il via il prossimo 28 aprile, con il convegno ‘Malattia di Huntington, Mai Più Nascosta’ presso il ministero della Salute e con il patrocinio del ministero della Salute, la…
Terapia Glomerulopatia da C3 (C3G): AIFA rimborsa iptacopan di Novartis
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso alla rimborsabilità Iptacopan, il primo inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento, primo nella sua classe, per il trattamento di…
Thymidine Kinase 2 Deficiency (TK2d): European Commission approves doxecitine and doxribtimine (KYGEVVI®) as first and only treatment
UCB (Euronext Brussels: UCB), a global biopharmaceutical company, today announced that the European Commission (EC) has granted marketing authorization under exceptional circumstances for KYGEVVI (doxecitine and doxribtimine) for the treatment…