Malattie rare: oltre mezzo milione di malati in Svizzera
Si stima che in Svizzera il numero di persone che soffrono di una malattia rara superi il mezzo milione. Il Consiglio federale intende migliorare le condizioni quadro per l’assistenza sanitaria…
MALATTIE RARE, L’ESPERTO: DIAGNOSI PRECOCE E MONITORAGGIO PER LA MEN1
È una di quelle malattie dal forte impatto su pazienti e famiglie. E per la quale una diagnosi precoce, un attento monitoraggio clinico e un approccio multidisciplinare fanno la differenza.…
La FDA approva il primo farmaco per il trattamento di tutti i sintomi della narcolessia di tipo 1
Orzeyful* (oveporexton) è il primo a ripristinare direttamente la segnalazione dell’orexina, agendo sulla causa biologica La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato oggi le compresse di Orzeyful* (oveporexton)…
TUMORI, PER NET DECISIVI MULTIDISCIPLINARIETÀ E HUB AND SPOKE
“I tumori neuroendocrini (NET) rappresentano una sfida clinica complessa che richiede un approccio multidisciplinare, terapie innovative e una solida organizzazione territoriale”. Per saperne di più la Dire ha intervistato il…
Diagnosi precoce e la cura delle malformazioni congenite: OMS sollecita intensificazione dello screening neonatale
L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) invita oggi i Paesi ad ampliare lo screening neonatale per le malformazioni congenite, sottolineando come la diagnosi e il trattamento precoci possano salvare vite umane…
Prima volta al mondo: completata con successo la prima sperimentazione di fase 3 della terapia CRISPR in vivo
I ricercatori dell’Amsterdam UMC, in collaborazione con altri ospedali, hanno completato con successo il primo studio di Fase 3 su una terapia CRISPR in vivo. In questo studio di Fase…
Tumori cerebrali rari: glioma IDH-mutato, nasce in Piemonte il nuovo modello di presa in carico
Una rivoluzione che parte dalla cura farmacologica e continua con il modello della presa in carico dei pazienti: una nuova terapia mirata, vorasidenib, già disponibile in Europa e per la…
Tumore ovarico: Strategie terapeutiche e preservazione della fertilità delle pazienti più giovani
Comprendere quali siano i fattori che influenzano la prognosi di tumori ovarici rarissimi e aggressivi, migliorare la possibilità di guarigione anche nei casi avanzati e preservare, quando possibile, la fertilità…
Epigenetica identifica le forme di mielodisplasia destinate a progredire in leucemia mieloide acuta
I risultati pubblicati sull’autorevole rivista Blood segnano un importante progresso per la cura delle mielodisplasie, tumori rari del midollo osseo, che in alcuni pazienti possono evolvere in leucemia mieloide acuta,…
Mesotelioma e immunoterapia: profili molecolari predicola la risposta al trattamento. Studio Fondazione NIBIT
Capire in anticipo quali pazienti con mesotelioma pleurico potranno trarre beneficio dall’immunoterapia è una delle principali sfide cliniche di oggi. I risultati di uno studio del Programma AIRC “5 per…