ISS. Controllo appetito e sazietà: quali molecole per Prader-Willi
La ricerca farmacologica sta esplorando nuove strategie per il controllo dell’appetito e la gestione dell’obesità nella sindrome di Prader-Willi, una rara malattia genetica. Tra le molecole di interesse vi sono…
ISS, nasce il Registro italiano per la fibrosi polmonare idiopatica Ipf
Mancanza di respiro, inizialmente durante lo sforzo fisico, che con la progressione della malattia può comparire anche nei minimi movimenti, tosse secca e una sensazione generale di affaticamento. Sono alcuni…
Alimenti a fini medici speciali (Afms) per superare la ‘vulnerabilità nutrizionale’
Sono milioni le persone che in Italia convivono con allergie alimentari, patologie croniche, oncologiche, rare o complesse che possono compromettere la capacità di alimentarsi, assorbire o utilizzare correttamente i nutrienti.…
Distrofia Duchenne, cure tempestive cambiano la vita. Giornata Mondiale
Si celebra oggi, 7 settembre, la Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne. Il tema scelto per il 2026, ‘Access changes lives’ (L’accesso cambia la vita), richiama l’importanza…
Malattie rare: oltre mezzo milione di malati in Svizzera
Si stima che in Svizzera il numero di persone che soffrono di una malattia rara superi il mezzo milione. Il Consiglio federale intende migliorare le condizioni quadro per l’assistenza sanitaria…
MALATTIE RARE, L’ESPERTO: DIAGNOSI PRECOCE E MONITORAGGIO PER LA MEN1
È una di quelle malattie dal forte impatto su pazienti e famiglie. E per la quale una diagnosi precoce, un attento monitoraggio clinico e un approccio multidisciplinare fanno la differenza.…
La FDA approva il primo farmaco per il trattamento di tutti i sintomi della narcolessia di tipo 1
Orzeyful* (oveporexton) è il primo a ripristinare direttamente la segnalazione dell’orexina, agendo sulla causa biologica La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato oggi le compresse di Orzeyful* (oveporexton)…
TUMORI, PER NET DECISIVI MULTIDISCIPLINARIETÀ E HUB AND SPOKE
“I tumori neuroendocrini (NET) rappresentano una sfida clinica complessa che richiede un approccio multidisciplinare, terapie innovative e una solida organizzazione territoriale”. Per saperne di più la Dire ha intervistato il…
Diagnosi precoce e la cura delle malformazioni congenite: OMS sollecita intensificazione dello screening neonatale
L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) invita oggi i Paesi ad ampliare lo screening neonatale per le malformazioni congenite, sottolineando come la diagnosi e il trattamento precoci possano salvare vite umane…
Prima volta al mondo: completata con successo la prima sperimentazione di fase 3 della terapia CRISPR in vivo
I ricercatori dell’Amsterdam UMC, in collaborazione con altri ospedali, hanno completato con successo il primo studio di Fase 3 su una terapia CRISPR in vivo. In questo studio di Fase…