Orzeyful* (oveporexton) è il primo a ripristinare direttamente la segnalazione dell’orexina, agendo sulla causa biologica
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato oggi le compresse di Orzeyful* (oveporexton) per il trattamento della narcolessia di tipo 1 negli adulti. Orzeyful è il primo farmaco approvato per la narcolessia di tipo 1 come disturbo completo, in grado di affrontare l’intera gamma di sintomi che definiscono la condizione, ed è il primo ad agire direttamente sulla perdita della segnalazione dell’orexina che causa la malattia.
“Per troppo tempo, le persone affette da narcolessia di tipo 1 hanno dovuto gestire una complessa condizione neuropsichiatrica cronica con trattamenti che ne affrontavano solo alcuni aspetti, ha affermato la dottoressa Tiffany R. Farchione, direttrice della Divisione di Psichiatria del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Farmaci della FDA -Questo nuovo farmaco è il primo medicinale che agisce sulla biologia alla base della malattia, trattando la narcolessia di tipo 1 nella sua interezza.”
La narcolessia di tipo 1 è una rara malattia neuropsichiatrica del sonno, cronica, che colpisce circa 1 persona su 2.000 negli Stati Uniti. È causata dalla perdita di cellule cerebrali che producono orexina, un neurotrasmettitore che regola la veglia, il sonno e il tono muscolare. Senza orexina, il cervello fatica a mantenere la vigilanza o a controllare il confine tra sonno e veglia. Il risultato è un insieme di sintomi invalidanti, tra cui eccessiva sonnolenza diurna, cataplessia (improvvisa debolezza muscolare scatenata da forti emozioni come la risata), paralisi del sonno, allucinazioni al confine tra sonno e veglia e disturbi del sonno notturno. Fino ad oggi, nessun farmaco era stato approvato per la narcolessia di tipo 1 intesa come disturbo unitario, e nessuno di essi agiva sul sistema dell’orexina.
Anziché mascherare i sintomi con stimolanti o sedativi, Orzeyful* attiva direttamente lo stesso recettore cerebrale che l’orexina endogena stimolerebbe normalmente, ripristinando il segnale mancante. Il farmaco si assume per via orale, sotto forma di compressa, due volte al giorno.
L’efficacia e la sicurezza di Orzeyful* sono state valutate in due studi randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, della durata di 12 settimane, che hanno coinvolto 273 adulti affetti da narcolessia di tipo 1. In entrambi gli studi, i pazienti trattati con Orzeyful 2 mg hanno mostrato un miglioramento nella capacità di rimanere svegli durante il giorno rispetto a quelli trattati con placebo. I pazienti hanno inoltre riportato una sonnolenza diurna significativamente inferiore, una riduzione significativa degli episodi di cataplessia e un miglioramento rilevante dell’intero spettro dei sintomi della narcolessia, tra cui paralisi del sonno, allucinazioni e disturbi del sonno notturno.
Gli effetti collaterali più comuni sono stati insonnia, aumento della frequenza urinaria, urgenza di urinare e aumento della produzione di saliva. La percentuale di partecipanti che hanno interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali è stata bassa. I pazienti devono informare il proprio medico di tutti i farmaci che stanno assumendo, poiché Orzeyful* non deve essere usato contemporaneamente a potenti inibitori del CYP3A. La sicurezza e l’efficacia di Orzeyful* non sono state stabilite in pazienti di età inferiore a 18 anni. Orzeyful* è stato raccomandato per l’inserimento nella tabella delle sostanze controllate ai sensi del Controlled Substances Act e sarà legalmente commercializzato a seguito della decisione di classificazione emessa dalla Drug Enforcement Agency (DEA).
Orzeyful* ha ricevuto la designazione di “Breakthrough Therapy” e la procedura di revisione prioritaria . La designazione di “Breakthrough Therapy” viene concessa ai farmaci che mostrano evidenze cliniche precoci di un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili per patologie gravi, consentendo una guida e una collaborazione più intense da parte della FDA durante lo sviluppo. La procedura di revisione prioritaria riduce i tempi di valutazione della FDA ed è riservata ai farmaci che, se approvati, offrirebbero miglioramenti significativi nel trattamento di patologie gravi.
L’approvazione per l’utilizzo di Orzeyful nel trattamento della narcolessia di tipo 1 è stata concessa a Takeda Pharmaceuticals America, Inc.