L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità di rimegepant, antagonista orale del recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP), sia per il trattamento acuto dell’emicrania con o senza aura, sia per il trattamento preventivo di emicrania episodica negli adulti.
Questa approvazione rende rimegepant il primo e ad oggi unico anti CGRP orale approvato in Italia sia per il trattamento acuto che per la profilassi dell’emicrania. Può essere utilizzato sia come trattamento sintomatico, se assunto al bisogno durante gli attacchi, sia come profilassi dell’emicrania, se assunto continuativamente a giorni alterni. Il dosaggio disponibile è di 75 mg in compresse orodispersibili, che rappresenta anche la dose giornaliera massima.
Con la pubblicazione della determina AIFA (GU n. 138 del 17 giugno 2025), rimegepant (VYDURA*) è ufficialmente disponibile in Italia in regime di rimborsabilità , vendibile con ricetta limitativa redatta dagli specialisti individuati dai centri per la diagnosi e la terapia delle cefalee per entrambe le indicazioni o dallo specialista neurologo (RRL) limitatamente all’indicazione per il trattamento dell’attacco.
L’iter approvativo in acuto si basa sulle solide evidenze fornite dai risultati dello studio registrativo di fase 3 (BHV3000-303 NCT03461757-Croop R et al. (2019) Efficacy, safety, and tolerability of Rimegepant orally disintegrating tablet for the acute treatment of migraine: a randomised, phase 3, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. doi: 10.1016/S0140-6736(19)31606-X) pubblicato su Lancet che dimostra come una singola dose di rimegepant consente di ottenere una riduzione del dolore e dei sintomi associati all’emicrania dopo due ore dall’assunzione rispetto al placebo.
Lo studio sulla prevenzione invece, anch’esso pubblicato su Lancet, ha dimostrato che il farmaco se assunto a giorni alterni, determina una riduzione del numero di giorni mensili di emicrania rispetto al placebo, nelle settimane tra la nona e la dodicesima nelle dodici di trattamento; questa riduzione si è mantenuta nel periodo di estensione in aperto di dodici mesi con il proseguimento della terapia. Una singola dose di rimegepant, quindi, può alleviare rapidamente l’emicrania e i sintomi associati, mentre l’assunzione a giorni alterni può ridurre significativamente gli attacchi.
L’efficacia e la sicurezza di rimegepant sono state confermate dai trial clinici registrativi e dallo studio Gainer realizzato in Italia. Lo studio ha coinvolto 103 partecipanti con emicrania episodica (75,7%) e cronica (24,3%), molti dei quali avevano fallito precedenti trattamenti. L’endpoint primario era la libertà dal dolore a due ore dalla somministrazione, raggiunta dal 44,7% dei partecipanti (50% emicrania episodica, 28% emicrania cronica). Altri esiti positivi evidenziati da studi registrativi e di real life sono: una buona percentuale dei pazienti ha ottenuto libertà dal dolore a 1 ora, libertà dal dolore fino a 48h e dal sintomo più fastidioso (56,3%).
I risultati di real life ampliano i dati esistenti dei trial clinici randomizzati, fornendo informazioni sull’uso del rimegepant in una popolazione di pazienti più diversificata e rappresentativa della pratica clinica.
“L’approvazione dell’AIFA alla rimborsabilità di rimegepant rappresenta un significativo progresso nella gestione dell’emicrania“, afferma Barbara Capaccetti, Direttore Medico di Pfizer in Italia. “L’emicrania, spesso trascurata e sotto trattata, comporta notevoli disabilità . Siamo orgogliosi di offrire una nuova opzione terapeutica che potrà migliorare la qualità della vita di molte persone che convivono con questa patologia neurologica. Continueremo a impegnarci per garantire soluzioni terapeutiche adeguate e supportare la comunità medica e i pazienti nel loro percorso di cura.“
L’emicrania è una delle principali cause di disabilità nel mondo, colpendo circa una persona su dieci in Europa. I dati del Registro Italiano dell’Emicrania, coordinato dall’IRCCS San Raffaele di Roma e utilizzato dall’AIFA, indicano che circa 6 milioni di persone in Italia soffrono di emicrania, prevalentemente donne tra i 25 e i 55 anni. Nel 2024, è aumentata la diagnosi di emicrania cronica, rappresentando il 10-15% dei casi, mentre la forma episodica resta la più comune. L’emicrania impatta significativamente sulla produttività lavorativa e qualità della vita, ed oltre il 40% dei pazienti non risponde adeguatamente ai trattamenti di prima linea.