• Mar. Nov 5th, 2024

Negli ultimi anni l’emergenza sanitaria globale ha accelerato la necessitĂ  di metodi di valutazione piĂš rapidi per l’accesso a farmaci e dispositivi medici.

Tali metodi sono diversi nei vari Paesi: in Italia, a seguito del Regolamento (UE) 520/2014, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) può concedere l’autorizzazione condizionata per farmaci che rispondono a esigenze mediche insoddisfatte, basandosi su dati preliminari. Inoltre, sempre nel nostro Paese, il ‘Fondo per l’accesso ai farmaci innovativi’ consente un accesso anticipato a terapie in fase di sperimentazione per malattie gravi, previa valutazione della AIFA. Il tema è stato al centro della sessione dal titolo ‘Metodi e criticitĂ  di valutazione per garantire un accesso rapido ai farmaci e dispositivi innovativi’, che si è svolta nell’ambito del XLV Congresso Nazionale SIFO, in corso a Napoli presso gli spazi della Mostra d’Oltremare.

“Per quanto riguarda i medical devices sia in Europa che negli Stati Uniti- ha spiegato Adriano Vercellone, segretario nazionale SIFO e tutor della sessione unitamente a Giovanna Scroccaro – i dispositivi medici che soddisfano determinati criteri possono beneficiare di procedure di autorizzazione ‘semplificate’. È il caso dei MD per il trattamento e la gestione di patologie rare. La loro produzione e distribuzione è di fatto numericamente molto inferiore rispetto a quelle destinate ad altre aree terapeutiche, per questo motivo è stata di recente emanata la MDCG 2024-10 Clinical evaluation of orphan medical devices, che adatta le norme del MDR in materia di indagini cliniche al caso dei dispositivi medici orfani”.

A livello internazionale, intanto, l’uso di Dati Real-World Evidence (RWE) riscuote sempre piĂš interesse e successo per monitorare l’efficacia dei farmaci nel mondo reale, facilitando l’accesso a terapie innovative. “L’insieme di dati raccolti da fonti che riflettono l’uso reale di farmaci e dispositivi medici al di fuori dei rigorosi controlli degli studi clinici randomizzati– ha commentato Vercellone- rappresenta un approccio innovativo nella valutazione dell’efficacia e della sicurezza. Questi dati provengono da varie fonti, tra cui cartelle cliniche informatizzate, database clinici, studi di coorte e case-control”. A tale proposito, per i dispositivi medici l’FDA (Food and Drug Administration) ha emanato nel 2019 lo Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices e nel 2021 ha approvato il Breakthrough Devices Program, che introduce una “serie di facilitazioni, come la ‘sprint discussions’ per favorire il percorso autorizzativo”.

Sia in Europa sia negli Stati Uniti, Ă¨ emerso dall’incontro, le agenzie regolatorie hanno introdotto percorsi accelerati che permettono l’approvazione di farmaci basati su endpoint surrogati, i cosiddetti ‘Accelerated Approval Pathways’. “Questi percorsi- ha fatto sapere ancora Vercellone- mirano a facilitare l’immissione sul mercato di terapie per condizioni gravi o potenzialmente letali, quando le opzioni di trattamento sono limitate o inesistenti basandosi su l’uso di endpoint surrogati, che sono misure utilizzate come sostituti di risultati clinici finali. Un endpoint surrogato può essere un biomarker, un risultato laboratoristico o una misura della risposta a un trattamento che si presume correlato a un beneficio clinico, ma non rappresenta direttamente un esito clinico finale (come la sopravvivenza o la qualitĂ  della vita)”.

Quanto alle criticitĂ  di questi processi, secondo gli esperti, risiedono nel loro stesso punto di forza: la rapiditĂ . “La velocitĂ  di approvazione può comportare infatti incertezze sulla sicurezza a lungo termine dei farmaci, una preoccupazione condivisa a livello globale. Inoltre, monitorare gli effetti a lungo termine è essenziale- ha sottolineato Vercellone- ma spesso complesso, con rischi di eventi avversi emergenti subito dopo l’immissione in commercio”. Un altro punto da considerare, infine, è la diseguaglianza nell’accesso alle cure: l’accesso ai farmaci può variare significativamente tra Paesi, creando disuguaglianze nel trattamento delle patologie. â€œDal punto di vista strettamente economico, l’accesso rapido può generare pressioni sui sistemi sanitari nazionali, con conseguenze sul budget pubblico e sulla sostenibilitĂ  delle terapie innovative non facilmente gestibili”.

In conclusione, hanno concordato gli esperti, l’accesso rapido a farmaci e dispositivi medici è una “prioritĂ  sia in Italia sia a livello globale. Tuttavia, è cruciale affrontare le criticitĂ  associate per garantire un equilibrio tra innovazione, sicurezza e accessibilitĂ . Inoltre, è cruciale l’assicurazione dell’efficacia e della sicurezza del prodotto nel caso di procedure semplificate e/o accelerate”. L’auspicio, secondo i farmacisti ospedalieri SIFO, è che “grazie a strumenti quali l’intelligenza artificiale si riescano a definire algoritmi decisionali ad alto valore probabilistico, capaci di risolvere questo importante nodo”.

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