Prima volta al mondo: completata con successo la prima sperimentazione di fase 3 della terapia CRISPR in vivo
I ricercatori dell’Amsterdam UMC, in collaborazione con altri ospedali, hanno completato con successo il primo studio di Fase 3 su una terapia CRISPR in vivo. In questo studio di Fase…
TALASSEMIA E ANEMIA FALCIFORME: LA “FORBICE” MOLECOLARE FUNZIONA ANCHE NEI BAMBINI
L’editing del genoma è efficace anche nei bambini più piccoli. Due studi internazionali riportati in un articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine dimostrano che la terapia basata sulla…
Epatite B cronica: guarigione funzionale, risultati positivi per Bepirovirsen
Gsk ha annunciato oggi dati cardine positivi per bepirovirsen, il suo oligonucleotide antisenso (ASO) sperimentale per il trattamento dell’epatite B cronica (EBC). I risultati dei due studi di fase III,…
TALASSEMIA, AL BAMBINO GESÙ LA SVOLTA DELLE TERAPIE GENICHE: DAI PRIMI STUDI ALL’ EDITING DEL GENOMA
La talassemia è una delle malattie genetiche del sangue più diffuse al mondo. In Italia si contano circa 7.000 pazienti affetti, di cui oltre 5000 convivono con forme trasfusione-dipendenti e…
Leucemia linfatica cronica (LLC): AIFA approva la rimborsabilita’ in Italia di pirtobrutinib di Lilly
Lilly annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante o refrattaria. La…
TUMORI: AIFA APPROVA PEMBROLIZUMAB IN 3 NUOVE INDICAZIONI
Negli ultimi 10 anni, in Italia, i decessi per cancro sono diminuiti del 9%. Un risultato importante, a cui hanno contribuito le campagne di prevenzione, l’adesione agli screening e l’innovazione…
Carcinoma uroteliale in fase avanzata: Enfortumab vedotin in associazione a pembrolizumab è ora disponibile in Italia per il trattamento di prima linea
Astellas Pharma ha annunciato oggi che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha riconosciuto la rimborsabilità per enfortumab vedotin (PADCEV™) in associazione a pembrolizumab (KEYTRUDA®) per il trattamento di prima linea…
Diabete, i risultati di tirzepatide sul cuore. Studio SURPASS-CVOT su NEJM
Tirzepatide ha raggiunto il proprio obiettivo primario, dimostrando un tasso di eventi cardiovascolari maggiori non inferiore rispetto a dulaglutide, includendo morte cardiovascolare, infarto e ictus. E’ quanto afferma “SURPASS-CVOT”, studio…
Cardiochirurgia: Emodiluizione Normovolemica Acuta ANH non riduce la necessità di trasfusioni. Studio su NEJM
Un ampio studio clinico randomizzato e internazionale, coordinato dall’IRCCS Ospedale San Raffaele, ha messo in discussione l’efficacia di una tecnica finora considerata utile nel ridurre il ricorso a trasfusioni di…
Bronchiectasie: modulare l’ infiammazione nei pazienti. Studio su The New England Journal of Medicine
Il trial clinico internazionale ASPEN ha dimostrato l’efficacia di Brensocatib, un farmaco innovativo che agisce sull’infiammazione delle vie aeree, elemento chiave nella progressione delle bronchiectasie, una malattia polmonare cronica. I…