Steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH): Efimosfermin, terapia epatica sperimentale di GSK, ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla FDA statunitense e di Priority Medicines (PRIME) da EMA

GSK plc ha annunciato oggi che efimosfermin, una terapia epatica sperimentale da somministrare una volta al mese, ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e la designazione di Priority Medicines (PRIME) dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per il trattamento della MASH.

La designazione FDA è pensata per accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci per patologie gravi, laddove le evidenze cliniche preliminari indicano il potenziale per un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili. ¹

La designazione EMA fornisce supporto scientifico e normativo per i farmaci che hanno il potenziale per rispondere a significative esigenze mediche insoddisfatte. ²

Kaivan Khavandi, Vicepresidente senior, Responsabile Ricerca e Sviluppo per le aree Respiratoria, Immunologia e Infiammazione (RI&I) e Responsabile delle Scienze Traslazionali e di Sviluppo di GSK, ha dichiarato: “La MASH colpisce milioni di persone in tutto il mondo ed è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa, ma le opzioni terapeutiche sono limitate per la maggior parte dei pazienti e inesistenti per coloro che presentano la forma più avanzata della malattia. Queste designazioni riconoscono il potenziale di efimosfermin e riflettono il crescente slancio di GSK nel campo della salute epatica. Riteniamo che efimosfermin abbia il potenziale per migliorare significativamente lo standard di cura, agendo direttamente sulla fibrosi epatica.”

Le due designazioni sono state supportate dai dati relativi a pazienti affetti da MASH con fibrosi da moderata ad avanzata (F2/F3) e cirrotica (F4). Questi dati includono quelli di fase II a 48 settimane per pazienti con fibrosi F2/F3 che hanno mostrato un miglioramento della fibrosi e la risoluzione della MASH con efimosfermin somministrato una volta al mese rispetto al placebo. I dati hanno inoltre confermato un profilo di sicurezza ben tollerato, con eventi avversi lievi e transitori, tra cui nausea, vomito e diarrea.^3,4 Efimosfermin è attualmente in fase III con gli studi ZENITH-1 e ZENITH-2, che ne valutano l’efficacia e la sicurezza in pazienti affetti da MASH con fibrosi F2/F3.

Si prevede che gli studi di fase III su pazienti affetti da MASH con fibrosi F4 inizieranno quest’anno.

La MASH è una malattia epatica cronica e progressiva che colpisce fino al 5% della popolazione mondiale ed è una delle principali cause di trapianto di fegato sia negli Stati Uniti che in Europa.^5-7 L’accumulo di tessuto cicatriziale, o fibrosi, è un fattore predittivo chiave di gravi esiti per i pazienti, tra cui cirrosi, insufficienza epatica e cancro al fegato.⁸ Attualmente, le opzioni di trattamento specifiche per il fegato sono limitate per i pazienti con fibrosi da moderata ad avanzata e non esistono trattamenti approvati per la MASH cirrotica (F4).⁸

Informazioni su efimosfermin

Efimosfermin è un’iniezione sottocutanea sperimentale, da somministrare una volta al mese, di una variante a lunga durata d’azione di FGF21, progettata per regolare le principali vie metaboliche al fine di ridurre il grasso epatico, migliorare l’infiammazione epatica e invertire la fibrosi epatica nei pazienti con MASH. Efimosfermin è attualmente in fase di sperimentazione per la fibrosi da moderata ad avanzata, inclusa la cirrosi, e non è disponibile su prescrizione medica in nessuna parte del mondo.

Referenze

1. U.S. Food & Drug Administration. Breakthrough Therapy. Available at: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority review/breakthrough-therapy. Last accessed: 16 April 2026.
2. European Medicines Agency. PRIME: Priority Medicines. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime priority-medicines. Last accessed: 16 April 2026.
3. Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T et al. Efimosfermin alfa (BOS-580) once per month in people with metabolic dysfunction-associated steatohepatitis with F2 or F3 fibrosis: results from a 24-week, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet, 2026; 407: 794-804.
4. Once-Monthly Efimosfermin Alfa for Up to 48 Weeks in MASH With F2/F3 Fibrosis: Results From a Phase 2, Open-Label Extension Study. Gastroenterol Hepatol (NY). 2025 Dec;21(12 Suppl 11):7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.
5. Povsic M, et al. A Structured Literature Review of the Epidemiology and Disease Burden of Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH). Advances in Therapy. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.
6. Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. The Outcomes of Liver Transplantation in Severe Metabolic Dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease Patients. Biomedicines. 2023;11(11):3096.
7. Younossi Z, Germani G, Wong R, et al. Steatotic liver disease is the dominant indication for liver transplantation in both Europe and the United States: Trends and outcomes in the past 2 decades. Liver Transplantation. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688. 
8. Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Metabolic Dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD): Mechanisms, Clinical Implications and Therapeutic Advances. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Available at: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Last accessed: 16 April 2026.