Il programma applica l’intelligenza artificiale generativa e la medicina a RNA programmabile per progettare terapie cellulari in vivo a somministrazione singola e autolimitanti, in grado di eliminare le prime cellule responsabili delle malattie legate all’età.
- La nuova iniziativa di ricerca si propone di sviluppare un trattamento preventivo programmabile e autolimitante per eliminare i fattori cellulari precoci che scatenano le malattie legate all’età.
- Grazie alla tecnologia di Pharma.AI e ai modelli della Aging Foundation, l’approccio si concentra sulle cellule senescenti, fibrotiche e autoreattive, partendo dal ringiovanimento del sistema immunitario.
Insilico Medicine (“Insilico”; HKEX: 3696), azienda di scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale generativa (IA) in fase clinica, ha annunciato oggi Longevity Vaccines, un’iniziativa di ricerca volta a sviluppare trattamenti che indirizzino le cellule immunitarie del paziente per eliminare i primi fattori cellulari responsabili delle malattie legate all’età. Questa iniziativa amplia la strategia di scoperta di farmaci a duplice scopo dell’azienda, orientata all’invecchiamento, passando dalle piccole molecole all’ingegneria cellulare in vivo codificata dall’RNA.
“Abbiamo creato Insilico per trattare l’invecchiamento e le malattie insieme, e per dimostrare che l’intelligenza artificiale può progettare farmaci che abbiano un impatto reale sui pazienti”, ha affermato Alex Zhavoronkov, fondatore e co-CEO di Insilico Medicine. “L’iniziativa Longevity Vaccines estende lo stesso rigore alla medicina preventiva, offrendo terapie programmabili a dose singola che eliminano le cellule responsabili delle malattie legate all’età, a partire dal sistema immunitario stesso.”
Colpire le cellule responsabili fin dall’inizio
Molte malattie legate all’invecchiamento sono innescate e sostenute da specifiche popolazioni cellulari con marcatori di superficie ben studiati. Esempi includono le cellule senescenti che secernono proteine pro-infiammatorie (il fenotipo secretorio associato alla senescenza, o SASP), i fibroblasti attivati che inducono la fibrosi e i linfociti autoreattivi che compromettono l’autotolleranza.
Anziché trattare la patologia a valle, i vaccini per la longevità sono progettati per eliminare queste popolazioni cellulari iniziali entro una finestra temporale preventiva e in modo transitorio. Questo approccio si basa su un crescente numero di ricerche peer-reviewed che dimostrano come le cellule T ingegnerizzate possano eliminare tali cellule e fornire benefici funzionali duraturi con un singolo ciclo terapeutico.
Un telaio programmabile e autolimitante
L’iniziativa si avvale di un’unica modalità di somministrazione programmabile: un’istruzione genetica di breve durata, codificata in mRNA circolare (cmRNA) e confezionata all’interno di una nanoparticella lipidica mirata (LNP). Somministrata all’interno del corpo, arma le cellule T del paziente affinché riconoscano ed eliminino specifiche popolazioni di cellule bersaglio.
L’mRNA circolare resiste alla degradazione, garantendo un’espressione duratura ma autolimitante, mentre le nanoparticelle lipidiche mirate assicurano un rilascio selettivo.
Un motore di intelligenza artificiale per la selezione precoce e sicura dei bersagli
La selezione di antigeni per la medicina preventiva richiede standard eccezionalmente elevati: i bersagli devono comparire nelle primissime fasi della patogenesi, offrendo al contempo un’ampia finestra terapeutica. Insilico affronta questa sfida utilizzando la sua piattaforma end-to-end Pharma.AI, che comprende la scoperta di bersagli multi-omici (PandaOmics), la biologia generativa per la progettazione de novo di leganti, la chimica generativa (Chemistry42) per lipidi ionizzabili e sistemi di rilascio, e la progettazione di studi clinici assistita dall’IA (inClinico). Questa piattaforma integrata classifica i potenziali antigeni di superficie in base alla solidità delle evidenze, alla tempistica di espressione, alla specificità tissutale rispetto a un atlante delle superfici corporee, alla somministrazione e alla progettazione ottimale del costrutto. I candidati vengono quindi validati in laboratori automatizzati, dove i risultati sperimentali forniscono un feedback continuo per affinare la classificazione dei bersagli e ottimizzare la progettazione molecolare. Inoltre, i modelli di base sull’invecchiamento di Insilico e la Virtual Aging Cell forniscono il contesto temporale e condizionato dall’età necessario per individuare i primi stati cellulari divergenti nel percorso di una malattia.
Costruito su un motore di scoperta validato e incentrato sull’invecchiamento.
L’iniziativa si basa sull’esperienza di Insilico con Rentosertib (ISM001-055), un inibitore di TNIK di prima classe il cui bersaglio è stato individuato dall’intelligenza artificiale per il suo ruolo in molteplici aspetti dell’invecchiamento e la cui molecola è stata interamente progettata dall’IA. Rentosertib è passato dall’identificazione del bersaglio alla fase preclinica in soli 18 mesi. Recentemente ha dimostrato il ripristino della capacità polmonare in uno studio randomizzato di Fase IIa per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) ed è entrato nella Fase III di sviluppo.
Sulla base dell’esperienza maturata con il programma Rentosertib, Insilico ha definito una strategia a duplice scopo: scoprire terapie in grado di affrontare sia specifiche indicazioni cliniche sia i processi biologici fondamentali dell’invecchiamento. Longevity Vaccines estende questa strategia a una modalità preventiva di eliminazione cellulare.
Indicazioni iniziali
L’iniziativa si concentrerà inizialmente sul ringiovanimento del sistema immunitario invecchiato, prendendo di mira l’accumulo di linfociti senescenti che causano l’immunosenescenza, la ridotta risposta ai vaccini e la crescente suscettibilità alle infezioni e ai tumori con l’avanzare dell’età. Ulteriori indicazioni in fase di valutazione condividono popolazioni cellulari iniziali raggiungibili dallo stesso approccio, come la disfunzione metabolica e la nefropatia membranosa.
Di recente, Insilico ha annunciato un fatturato totale di circa 106 milioni di dollari nella prima metà del 2026, con un incremento del 287% rispetto all’anno precedente, e ha registrato il suo primo semestre in utile dalla quotazione in borsa, con un utile netto rettificato superiore a 51 milioni di dollari. Questo traguardo è stato raggiunto grazie a una serie di accordi di licenza, co-sviluppo e collaborazioni di ricerca e sviluppo con partner globali, tra cui Eli Lilly, Servier, Takeda, SK Biopharmaceuticals, Qilu Pharmaceutical, Hygtia Therapeutics, CMS e Tenacia. Alla data più recente disponibile, il valore totale dei contratti relativi alle transazioni annunciate da Insilico nel 2026 ha raggiunto circa 7,3 miliardi di dollari, portando il valore cumulativo dei contratti delle sue principali collaborazioni dal 2021 a circa 11 miliardi di dollari.
Sul fronte della ricerca e sviluppo basata sull’intelligenza artificiale, a fine agosto Insilico ha individuato nove candidati allo sviluppo entro otto mesi del 2026, stabilendo un nuovo record aziendale per la produttività annuale della pipeline e raggiungendo otto traguardi clinici nei suoi programmi proprietari e in co-sviluppo. A guidare questi progressi è Rentosertib (ISM001-055), il primo farmaco candidato al mondo scoperto e sviluppato utilizzando l’intelligenza artificiale generativa, che è giunto alla fase III di sperimentazione per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Inoltre, Insilico Medicine ha lanciato una serie completa di benchmark che consentono di valutare i modelli di base in tutte le attività necessarie per la scoperta di farmaci e ha lanciato modelli di base all’avanguardia (SOTA) che superano altri modelli e persino strumenti interni nei benchmark. Grazie a questa nuova capacità, Insilico spera di espandere e accelerare la scoperta e lo sviluppo di farmaci per la longevità sia in termini di scala, modalità terapeutiche e indicazioni.
Per saperne di più, esplora l’ iniziativa Longevity Vaccines .