Sindrome di Rett: uno studio italiano indica nuove strade per la terapia genica
Una scoperta tutta italiana chiarisce il ruolo del gene della sindrome di Rett, malattia del neurosviluppo che colpisce soprattutto le bambine causata dalla perdita di funzione del gene MECP2. Per…
Evoluzione e resistenza ai farmaci del tumore al seno. Studio su Nature
La rivista scientifica Nature, una fra le più importanti al mondo, ha appena pubblicato i risultati di una ricerca internazionale – a cui hanno partecipato i tre giovani ricercatori dell’Istituto…
BAMBINO GESU’: EFFICACIA DELLE CELLULE CAR-T NELLE MALATTIE AUTOIMMUNI DELL’ETÀ PEDIATRICA. STUDIO SU NATURE
Otto pazienti affetti da gravi malattie autoimmuni refrattarie ai trattamenti convenzionali hanno potuto interrompere completamente le terapie immunosoppressive. Sette di loro sono oggi in remissione clinica, mentre l’ottavo, affetto da…
Medulloblastoma: cosi’ una molecola di RNA regola la sopravvivenza delle cellule
Una ricerca, guidata dall’Istituto di biologia e patologia molecolari del Consiglio nazionale delle ricerche di Roma (Cnr-Ibpm), ha caratterizzato un particolare RNA non codificante (lncRNA), che non dà, cioè, origine…
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE, PER LA PRIMA VOLTA TERAPIA GENICA IN SARDEGNA
Effettuato per la prima volta in Sardegna, all’ospedale microcitemico “A.Cao” di Cagliari, un trattamento di terapia genica per l’atrofia muscolare spinale. A ricevere l’infusione del gene modificato, lo scorso 17…
Terapia genica. Atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), 8 bambini trattati con successo al Meyer di Firenze
Sono già 8 i bambini affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) trattati con successo all’IRCCS AOU Meyer di Firenze con la terapia genica. Hanno tutti mostrato un…