FDA Approves First Gene Therapy for Young Children with Sickle Cell Disease
The U.S. Food and Drug Administration today issued a supplemental approval for Casgevy* (exagamglogene autotemcel) for patients aged 2 years and older with either sickle cell disease (SCD) with recurrent…
TALASSEMIA, AL BAMBINO GESÙ LA SVOLTA DELLE TERAPIE GENICHE: DAI PRIMI STUDI ALL’ EDITING DEL GENOMA
La talassemia è una delle malattie genetiche del sangue più diffuse al mondo. In Italia si contano circa 7.000 pazienti affetti, di cui oltre 5000 convivono con forme trasfusione-dipendenti e…