Ipertensione Arteriosa Polmonare (IAP): sotatercept (WINREVAIR™) ottiene la rimborsabilità e il riconoscimento dello stato di innovatività da AIFA
MSD* annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di sotatercept, in associazione ad altre terapie, per il trattamento dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare in pazienti adulti di classe…
Nasce con una rarissima malattia che “ruba” sangue al cervello: doppio intervento a 3 mesi di vita al Policlinico di Milano
Gabriel e Corinne, nomi di fantasia, non sono affatto due gocce d’acqua. Occhi grandi e blu lui, più scuri e sottili lei. Forzuto e con atteggiamento da esploratore lui, più…
Piede di Charcot: al Gemelli soluzioni avanzate per questa complicanza rara del diabete
Uno dei più temibili nemici del piede è una grave e rara complicanza del diabete, un capitolo del cosiddetto piede diabetico, con un nome complesso: la neuro-osteoartropatia di Charcot. Il…
Angioedema ereditario: UE approva Donidalorsen. E’ la prima terapia profilattica mirata all’ RNA
Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) annuncia oggi che la Commissione Europea (EC) ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di donidalorsen per la profilassi a lungo termine degli attacchi ricorrenti dell’angioedema ereditario…
California grants $7.4 million to advance gene-edited stem cell therapy for Friedreich’ s ataxia
The California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) has awarded $7.4 million to support a University of California San Diego team developing a first-of-its-kind stem cell-based gene therapy for Friedreich’s ataxia,…
Cento numeri di RaraMente, in ogni storia la memoria di un viaggio inarrestabile
A cura di Mirella Taranto, Direttrice Ufficio stampa, Istituto Superiore di Sanità Cento numeri della nostra newsletter sulle malattie rare, RaraMente. “Cento numeri iniziati nel 2020, quando al mondo accadeva…
AIFA: Sarà rimborsato dal SSN il primo trattamento (omaveloxolone-Skyclarys*) per l’ Atassia di Friedreich
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA – nella seduta del 15 dicembre – ha dato il via libera alla rimborsabilità di Skyclarys (omaveloxolone), farmaco orfano per il trattamento dell’atassia di Friedreich.…
NASCE L’INTERGRUPPO PARLAMENTARE EMOFILIA E MALATTIE CRONICHE EREDITARIE
Annunciata oggi a Roma la costituzione dell’Intergruppo parlamentare emofilia e malattie croniche ereditarie. Il nuovo organismo, nel quale sono confluiti esponenti politici di diversa estrazione, è stato presentato dal Sen.…
LA MIASTENIA GRAVIS COME MODELLO PER RAFFORZARE LE POLITICHE SULLE MALATTIE RARE IN ITALIA
“Le malattie rare sono uno dei settori in cui le fragilità strutturali del nostro sistema sanitario emergono con più evidenza: ritardi diagnostici, disuguaglianze territoriali nell’accesso alle cure, percorsi assistenziali non…
“STORIE DI VITA CON EGPA”. IL LIBRO BIANCO CHE DÀ VOCE AI PAZIENTI E CHIAMA LE ISTITUZIONI ALL’AZIONE
Non un semplice documento informativo, ma uno strumento di lavoro per chi sceglie di contribuire al cambiamento. Il Libro Bianco “Storie di vita con EGPA” è un’occasione per i pazienti…