Duchenne e mieloma multiplo: il SSN rimborsa due terapie innovative
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di sei nuovi farmaci, quattro dei quali destinati a malattie rare, e a numerose estensioni di indicazione in…
Rare Disease Day, in 10 anni individuare 30 nuove mutazioni genetiche legate alle malattie rare
In dieci anni, il laboratorio all’interno del Centro nazionale malattie rare dell’Istituto Superiore di Sanità ha individuato circa trenta nuove mutazioni genetiche e descritto i meccanismi molecolari causa di altrettante…
Dalle “corazze” ai sogni da realizzare, nei reels la realtà quotidiana delle malattie rare
A volte le malattie rare impongono di indossare una “corazza”, anche fisica, per proteggersi dagli esiti della patologia stessa e dal dolore. In altri casi costringono a cambiare sguardo: una…
MALATTIE RARE: STUDI CLINICI E TERAPIE INNOVATIVE, IL RUOLO DEL BAMBINO GESÙ NELLE RETI EUROPEE
Chirurgia dei difetti congeniti, trapianti d’organo e di cellule, impiego di protesi e dispositivi innovativi, stimolazioni neurologiche e programmi di neuroriabilitazione avanzata, terapie dietetiche per le malattie metaboliche, nuove molecole,…
Teleangectasia Emorragica Ereditaria (HHT) malattia non così ‘rara’. Studio genetico raddoppia le stime
Un nuovo studio, pubblicato su Journal of Thrombosis and Haemostasis da ricercatori dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, campus di Roma e della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS in collaborazione…
BARCA A VELA CURA MALATTIE SCHELETRO, DATI SU GIOVANI “INCREDIBILI”
La barca a vela aiuta a curare le malattie rare scheletriche. Basta una settimana, anche senza particolare esperienza. Migliora infatti il movimento così come migliora lo stato psicologico, e “non…
BAMBINO GESÙ: OPEN DAY DEDICATO AI CARDIOPATICI CONGENITI ADULTI
Un open day per gli adulti che vivono con una cardiopatia congenita. Il 14 febbraio, in occasione della Giornata Mondiale delle Cardiopatie Congenite, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù organizza un appuntamento…
L’ impegno di UCB per la qualita’ della vita delle persone con epilessia, anche oltre le crisi
L’epilessia non è una condizione che si esaurisce in una giornata di sensibilizzazione. Continua il giorno dopo, e quello successivo ancora, nella vita quotidiana di chi convive con una malattia…
Ipertensione Arteriosa Polmonare (IAP): sotatercept (WINREVAIR™) ottiene la rimborsabilità e il riconoscimento dello stato di innovatività da AIFA
MSD* annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di sotatercept, in associazione ad altre terapie, per il trattamento dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare in pazienti adulti di classe…
Nasce con una rarissima malattia che “ruba” sangue al cervello: doppio intervento a 3 mesi di vita al Policlinico di Milano
Gabriel e Corinne, nomi di fantasia, non sono affatto due gocce d’acqua. Occhi grandi e blu lui, più scuri e sottili lei. Forzuto e con atteggiamento da esploratore lui, più…