AL VIA UN NUOVO STUDIO CLINICO DI TERAPIA GENICA PER PAZIENTI CON BETA-TALASSEMIA TRASFUSIONE-DIPENDENTE
Al via presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele (OSR) di Milano e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma uno studio clinico di terapia genica di fase IIb per pazienti con…
SCREENING NEONATALE MLD, PROGETTO PILOTA IN LOMBARDIA
In Lombardia, da giugno 2024, è attivo un progetto pilota regionale di screening neonatale per leucodistrofia metacromatica (MLD), una grave patologia genetica neurodegenerativa per la quale Fondazione Telethon ha contribuito…
SINDROME VEXAS, AMBULATORIO PER I PAZIENTI AL SAN RAFFAELE DI MILANO. SCOPERTI I MECCANISMI DI BASE CON EDITING GENETICO
Un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele – Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), in collaborazione con la Divisione di Genetica e Biologia Cellulare, ha pubblicato sulla rivista Nature Medicine…