FDA Approves First Gene Therapy for Young Children with Sickle Cell Disease
The U.S. Food and Drug Administration today issued a supplemental approval for Casgevy* (exagamglogene autotemcel) for patients aged 2 years and older with either sickle cell disease (SCD) with recurrent…
β-talassemia e anemia falciforme, rimborsata dal Ssn la prima terapia di editing genetico
Sarà rimborsata dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) la prima terapia genica con tecnologia CRISPR-CAS9 autorizzata in Italia e in Europa. Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA – nella seduta del 17…