Nota Novartis
"In riferimento all’articolo del 2 luglio “Come risparmiare 200 milioni con un solo farmaco” pubblicato su www.lavoce.info1, Novartis intende fornire alcune precisazioni relative al proprio farmaco Lucentis* (ranibizumab) per sottolinearne il valore terapeutico e ridimensionarne il reale impatto economico sulla spesa sanitaria.
Lucentis, a tre anni dal rimborso per il trattamento dei pazienti con degenerazione maculare neovascolare legata all’età (DMLE) con acuità visiva con la migliore correzione > 2/10, rappresenta circa l’80° specialità medicinale in termini di costi a carico del SSN, ovvero lo 0,2% circa della spesa farmaceutica nazionale. Quindi un impatto economico di gran lunga inferiore a quanto impropriamente stimato nel testo dell’articolo, a maggior ragione se rapportato al valore che esso rappresenta per i pazienti con ipovisione.
Il costo annuo della terapia con ranibizumab, sulla base della posologia raccomandata in scheda tecnica, è stimabile tra 3.000 e 9.000 Euro circa. Recenti evidenze scientifiche sottolineano il valore della terapia individualizzata nel mantenere il guadagno in termini di acuità visiva ottenuto nel primo anno anche nel trattamento a lungo termine, con un numero medio di iniezioni nel secondo e nel terzo anno inferiore rispetto al primo anno di trattamento (2-4).
In base ai dati del Registro di monitoraggio AIFA, il numero medio di iniezioni, durante il primo anno di trattamento, è 4,15 con un costo medio annuo per paziente di circa 4.200 Euro, a fronte di un costo sociale annuo per paziente ipovedente pari a 11.701 Euro (Lafuma et al 2006).
Ai fini di garantire la sostenibilità economica del trattamento con Lucentis, Novartis ha stabilito con AIFA un accordo “payment by results”, che prevede che la spesa per i pazienti che non rispondono alla terapia sia interamente sostenuta dall’Azienda (3 mesi di fornitura gratuita nei confronti del SSN).
L’inserimento di ranibizumab nel registro di monitoraggio AIFA garantisce inoltre l’appropriatezza prescrittiva in termini di verifica dell’utilizzo del farmaco, in coerenza con le indicazioni per cui è rimborsato. Questo con l’intento di monitorare l’intera fase del percorso terapeutico, ma soprattutto i dati di sicurezza e tollerabilità del farmaco, che vengono raccolti e valutati in maniera sistematica e completa, diversamente da quanto accade nell’utilizzo off-label di Avastin (bevacizumab) in ambito oftalmologico.
Esistono oggi, infatti, numerose evidenze che suggeriscono che l’utilizzo di bevacizumab al di fuori delle indicazioni autorizzate e in formulazione non idonea all’impiego intravitreale espone il paziente affetto da degenerazione maculare neovascolare legata all’età ad un maggior rischio di seri eventi avversi sistemici e oculari. I risultati a due anni dello studio CATT (Comparison of Age-related macular degeneration Treatment Trials) recentemente pubblicato hanno evidenziato un rischio significativamente superiore del 30% di seri eventi avversi sistemici con bevacizumab non-autorizzato per via intravitreale rispetto a ranibizumab (8-12) .
Ranibizumab possiede, invece, un profilo di sicurezza locale e sistemica rigorosamente testato e validato anche attraverso un programma di studi clinici, che ha coinvolto ad oggi 7.500 pazienti con degenerazione maculare neovascolare legata all’età, 2.876 pazienti con edema maculare diabetico e 789 pazienti con occlusione venosa retinica. Gli studi clinici hanno dimostrato che circa il 95% dei pazienti in trattamento con ranibizumab ha mantenuto la propria funzionalità visiva e, nel 40% dei casi, è stato possibile ottenere un miglioramento pari ad almeno 15 lettere. Questo importante risultato incide in maniera notevole anche sul recupero dell’autonomia nello 2/3
svolgimento delle attività quotidiane, offrendo a questi pazienti e alla società benefici concreti e tangibili (4-5).
Lucentis, rimborsato in Italia dal 18 dicembre 2008 per i pazienti con degenerazione maculare neovascolare legata all’età e con acuità visiva con la migliore correzione >2/10, è stato riconosciuto da AIFA come farmaco con status di innovazione terapeutica importante e approvato dalla stessa in considerazione del rapporto costo-efficacia e dei benefici concreti per i pazienti e per l’intera società, tenuto conto del significativo impatto sociale della patologia. E’ stato approvato dall’EMA a gennaio 2007 per il trattamento dei pazienti con degenerazione maculare neovascolare legata all’età e nel 2011 per il trattamento della diminuzione visiva conseguente ad edema maculare diabetico e nella diminuzione visiva conseguente ad edema maculare dovuto ad occlusione venosa retinica. "
Riferimenti Bibliografici
1. Come risparmiare 200 milioni con un solo farmaco. www.lavoce.info, 02.07.2012
2. Mitchell P, RESTORE extenstion study group, 2-year Safety And Efficacy Outcome Of Ranibizumab 0.5 mg In Patients With Visual Impairment Due To Diabetic Macular Edema (DME): An Interim Analysis Of The Restore Extension Study ARVO 2012,
3. Ceklic L, Framme C, Schnurrbusch-Wolf UE, Wolf S, Three Year Results of Visual Outcome with Disease-Activity-Guided Ranibizumab Algorithm for the Treatment of Exudative Age-Related Macular Degeneration, ARVO 2012,
4. Wolf S, et al, Acta Ophthalmologica, in press
5. Lafuma A. et al. Pharmacoeconomics 24(2): 193-205, 2006
6. Brown DM et al. New England J. Medicine 355:1432-1444, 2006
7. Rosenfeld PJ et al. New England J. Medicine 355:1419-1431, 2006
8. The CATT Research Group, Ranibizumab and Bevacizumab for Treatment of Neovascular Age-Related Macular Degeneration Two-Year Results Ophthalmology 2012,
9. Curtis LH, Hammill BG, Schulman KA, Cousins SW. Risks of mortality, myocardial infarction, bleeding, and stroke associated with therapies for age-related macular degeneration. Arch Ophthalmol, 2010;128:1273-9.
10. Gower EW, Cassard S, Chu L, Varma R, Klein R. Risks of mortality, myocardial infarction, bleeding, and stroke associated with therapies for age-related macular degeneration. ARVO 2011,
11. http://www.nytimes.com/2011/08/31/health/31drug.htmlPublication
12. http://www.fda.gov/Drugs/DrugSafety/ucm270296.htm
