Cellule Staminali Emopoietiche: Una rete di coordinamento trapianti della Regione Lazio

Si chiama “Rete di Coordinamento Trapianti di Cellule Staminali Emopoietiche della Regione Lazio” ed è il nome del Progetto che stanno mettendo a punto il Centro Ematologico del Policlinico Umberto I, diretto dal prof. Robin Foà, del Policlinico Universitario “Agostino Gemelli” di Roma, diretto dal prof. Giuseppe Leone, dell’Ospedale S. Camillo, diretto dal prof. Ignazio Majolino, con il supporto dell’Agenzia Regionale Trapianti, presidente il prof. Carlo Umberto Cascinai. La Rete di Coordinamento vede impegnati anche gli ematologi Angelo De Blasio, Marco Montanaro e Roberto Marra, direttori dei Centri di Ematologia di Latina, Viterbo e Frosinone.

L’occasione per la presentazione della Rete di Coordinamento dei centri ematologici e dei dati congiunti sul trapianto di midollo osseo nella Leucemia Linfatica Cronica è offerta dalCongresso internazionale “Nuovi farmaci e trapianto con cellule staminali emopoietiche per la cura delle patologie oncoematologiche dell’anziano”, che si aprirà oggi e che si concluderà sabato 7 novembre presso l’Aula Brasca del Policlinico Gemelli, promosso dall’Istituto di Ematologia dell’Università Cattolica di Roma e dal Dipartimento di Scienze Gerontologiche, geriatriche e fisiatriche del Policlinico Gemelli, in collaborazione con il Moffitt Cancer  Research Center dell’Università di  Tampa (USA). 

Attualmente l’attività trapiantologica viene svolta all’interno di strutture, i Centri Trapianto, identificate e accreditate dalle autorità competenti regionali e tutto l’intero Programma Trapianti deve rispondere a determinati requisiti tecnico-organizzativi e di qualità, al fine di garantire la massima sicurezza al donatore e al paziente.

Data la complessità  dell’attività trapiantologica è evidente che questa debba essere definita e regolata all’interno di un programma terapeutico, che prevede l’azione coordinata di più strutture e figure professionali, che collaborano a stretto contatto. 

“Scopo del progetto della rete dei trapianti di cui ci stiamo occupando – spiega Giuseppe Leone, direttore dell'Istituto di Ematologia dell’Università Cattolica di Roma  e del Programma Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche del Policlinico Gemelli - è la creazione di un coordinamento dei centri  in modo che essi, pur continuando ad avere la loro autonomia di gestione e afferenza alle Unità di Ematologia in cui sono inseriti, contribuiscano allo sviluppo di una rete regionale per i trapianti di Cellule Staminali Ematopoietiche che, nell’interesse primario dei pazienti assolva alla funzione di rendere omogenei e coerenti i programmi di trapianto, di sviluppare linee comuni di ricerca e di migliorare complessivamente il rapporto con gli utenti. In particolare l’uniformità dei protocolli clinici, lo scambio di informazioni, la condivisione di tecnologie contribuirà al miglioramento dei risultati clinici e allo sviluppo professionale degli operatori. Il Coordinamento laziale nel solo anno 2008 ha realizzato un totale di 256 trapianti, dei quali 179 autologhi e 77 allogenici. I Centri afferenti al Coordinamento curano pazienti – sia adulti che bambini - che provengono da ogni parte del mondo e sono complessivamente  accreditati a livello internazionale per ogni tipo di trapianto, da quello con cellule del cordone ombelicale a quello da donatori non consanguinei oltre che da familiari semi-compatibili. In base a questi numeri, tratti dai dati ufficiali pubblicati annualmente dal Gruppo Italiano per il Trapianto di Midollo Osseo (GITMO), organismo che riunisce e governa il flusso di dati che provengono dai centri trapianto di tutto il Paese, la rete “Coordinamento per i trapianti di cellule staminali della Regione Lazio”  raggruppa il maggior numero di trapianti  eseguiti nella regione  Lazio  ed  è sicuramente una delle maggiori d’Europa”.  

“Nell’ambito del congresso, tra gli argomenti oggetto di discussione, particolare attenzione sarà dedicata alla Leucemia Linfatica Cronica (LLC), la più frequente leucemia nel mondo occidentale dove incide per circa il 30% di tutte le leucemie -  afferma Robin Foà, direttore del Centro di Ematologia del Policlinico Umberto I -. La sua frequenza è in aumento per il progressivo aumentare dell’età media della popolazione e per un maggior uso di esami routinari di controllo. Approcci diagnostici e prognostici assai sofisticati e la disponibilità di un armamentario terapeutico sempre più esteso, permettono oggi una gestione clinica dei pazienti che soffrono di LLC molto più personalizzata, al punto da includere anche il trapianto di cellule staminali. Il Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto (GIMEMA Roma) ha appena completato un protocollo in cui il trapianto era contemplato per pazienti giovani con fattori prognostici sfavorevoli dopo la chemio-immunoterapia. Il “Coordinamento trapianti di cellule staminali emopoietiche della Regione Lazio” mira a offrire una possibilità di diagnosi, inquadramento prognostico e algoritmo di terapia – incluso il trapianto di cellule staminali – armonico e uniforme per tutti i pazienti affetti da LLC. Questo potrà rappresentare un modello di gestione globale per l’ottimizzazione dei percorsi clinici da utilizzare anche per altre patologie ematologiche.” 

“Ampio spazio di discussione verrà dato anche alle sindromi mielodisplastiche - continua il prof. Leone - che rappresentano un gruppo eterogeneo di malattie caratterizzate da riduzione degli elementi corpuscolati del sangue (globuli rossi, globuli bianchi, neutrofili in particolare e piastrine) per difetto di produzione da parte del midollo osseo emopoietico, che pure risulta presente, ma non riesce a portare a una buona maturazione le cellule del sangue che muoiono precocemente per una serie di cause genetiche, ambientali, immunologiche, farmacologiche”.  Le sindromi mielodisplastiche colpiscono preferenzialmente le persone anziane, anche se sono descritte delle forme giovanili su base genetica e delle forme secondarie a chemio-radioterapia, al benzolo e alle radiazioni ionizzanti, ed evolvono frequentemente in vere e proprie leucemie acute di tipo mieloide.

Fino a poco tempo fa la terapia di queste malattie era unicamente supportiva trasfusionale con possibilità di riduzione dell'apporto trasfusionale solo nelle forme meno gravi. Con l'utilizzo di eritropoietina il trapianto con cellule staminali emopoietiche era ed è la sola possibilità di guarigione, ma comporta una mortalità alta soprattutto per le persone anziane e non praticabile per gli ultrasessantacinquenni, che costituiscono la maggioranza assoluta della popolazione malata. Questa patologia è in netto aumento sia per l'aumento della vita media dei pazienti sia per l'aumento delle forme secondarie. 

Da alcuni anni sono stati introdotti nella terapia delle forme gravi di mielodisplasia i farmaci demetilanti (Azacitidina e Decitabina), che hanno avuto l'approvazione dell’FDA e dell’EMEA, che condividono responsabilità comuni nella valutazione del profilo beneficio-rischio di nuovi principi attivi da autorizzare e nella rilevazione di criticità nel post-marketing. 

“Si spera che il pretrattamento con questi farmaci – conclude Leone -  che, come la azacitidina, pur allungando la sopravvivenza non guariscono la malattia, possano ridurre la mortalità legata alla procedura trapiantologica, che rimane l’ unica cura con possibilità di guarigione. Questo programma trapiantologico è perfettamente attuabile nell'ambito della rete del "Coordinamento Trapianti di cellule staminali della Regione Lazio".