Malattie rare

Bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 1: Risdiplam raggiunge l’endpoint primario nello studio registrativo FIREFISH

Roche  ha annunciato oggi importanti risultati positivi ottenuti nella Parte 2 registrativa dello...

23-01-2020
IN: - Farmacologia - Genetica - Malattie rare - Pediatria

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Tumori neuroendocrini: “Teragnostica, la nuova arma a difesa dei pazienti”

Approccio multidisciplinare, accesso uniforme alle terapie innovative e loro uso appropriato e personalizzato...

23-01-2020
IN: - Endocrinologia - Malattie rare - Oncologia

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Le immunodeficienze primitive sono malattie congenite rare del sistema immunitario

Le immunodeficienze primitive sono malattie congenite rare che colpiscono il sistema immunitario...

10-01-2020
IN: - Malattie rare

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Allarme AIP all' Umberto I di Roma: 200 bimbi con Immunodeficienze primitive senza assistenza specialistica

Nota Associazione Nazionale di Immunodeficienze Primitive - AIP "Più di 200 bambini affetti...

10-01-2020
IN: - Malattie rare - News - Pediatria - Politica sanitaria

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Atrofia Muscolare Spinale (SMA): Risdiplam ha raggiunto l’ endpoint primario nello studio registrativo SUNFISH

Roche ha annunciato i dati positivi ottenuti nella Parte 2 registrativa dello studio SUNFISH, una sperimentazione...

12-11-2019
IN: - Farmacologia - Genetica - Malattie rare - Ricerca

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TUMORI NEUROENDOCRINI: "RITARDI FINO A 7 ANNI PER DIAGNOSI CORRETTE"

Sono rari e “silenziosi”, perché solo nel 20% dei casi mostrano sintomi specifici....

11-11-2019
IN: - Malattie rare - Oncologia

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Fenilchetonuria e le problematiche nell' adulto. Congresso ESPKU

Cosa vuol dire vivere con la fenilchetonuria oggi? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune...

10-11-2019
IN: - Genetica - Malattie rare

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ISS, realizzato un nuovo modello cellulare per investigare una sindrome genetica rara

E’ stato realizzato nei laboratori dell’ISS un nuovo modello cellulare per studiare i meccanismi...

05-11-2019
IN: - Genetica - Malattie rare - Ricerca

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GLIOBLASTOMA: TERAPIA MIRATA MIGLIORA LA SOPRAVVIVENZA. STUDIO REGOMA

Per circa 1000 pazienti colpiti ogni anno in Italia da glioblastoma recidivato cambiano radicalmente...

26-10-2019
IN: - Farmacologia - Malattie rare - Neurologia - Oncologia

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MALATTIE NEUROMUSCOLARI: DALLA FIMP IL PRIMO SPOT PER I GENITORI

Accompagnare i genitori italiani a riconoscere i principali segnali delle malattie neuromuscolari e invitarli...

16-10-2019
IN: - Genetica - Malattie rare - Neurologia - Pediatria

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